FDA发布新指南，加速个性化医学的发展

时间：2021-08-12 14:32:02 来源：

2021年1月4日，美国FDA发布了针对非个性化反义寡核苷酸（ASO）产品的新药应用（IND）的推荐程序。该指南提供了有关早期开发和IND提交过程的清晰信息，并且是FDA与正在开发这些个性化药物产品的人员合作的第一步。

科学知识和药物开发技术的进步为药物开发的新方法提供了机会，包括开发用于治疗罕见病的药物。近年来，这些进展促进了稀有疾病药物的开发和批准。在过去的八年中，美国FDA批准用于罕见病的药物（孤儿药）的数量已大大增加。

对于遗传疾病，最近的测试和分子诊断方法可以帮助诊断疾病的确切原因。因此，针对特定基因突变的药物产品的开发已成为新的需求。通常，这些罕见疾病发展迅速，如果不及时治疗，可能会导致过早死亡。为特定患者设计的这些“ n of 1”疗法的开发带来了一系列挑战和考虑因素，而这些挑战和考虑因素在典型的药物开发过程中是无法实现的。首先，这种疾病通常迅速发展，需要及时的医学干预。因此，需要非常迅速地进行开发，以便有机会帮助患者。其次，这些药物产品的药物发现和开发是由学术研究人员而不是生物制药公司进行的。这些研究人员可能不太熟悉FDA法规，政策和实践，并且与FDA互动的经验较少。

目前，反义寡核苷酸（ASO）产品的个性化遗传药物产品的开发是最先进的。因此，FDA发布了“针对非常规化反义寡核苷酸药物产品的IND提交：《关于发起人和研究者的行政和程序建议指南》，以实现个性化药物的开发。这一新兴领域变得显而易见。

该指南旨在为正在开发ASO产品的人员提供有关如何与FDA互动以及向FDA提交法规声明的建议。该指南涵盖以下几点：

如何从FDA获得反馈，向FDA提交监管文件的期望和程序；对机构审查委员会（IRB）审查内部协议的要求的建议；如何获得知情同意。

这种新的药物发现模型提出了许多道德和社会问题，需要在整个过程中加以解决。例如，在这种情况下，与传统的试验参与者相比，个体及其家人通常更像是药物开发伙伴。因此，与个人和家庭成员讨论如何衡量有效性非常重要。同样重要的是要确保个人和家庭成员在情绪影响决策之前了解继续服用研究药物的参数，并认识到某些研究药物可能会失败或导致不可预测的副作用。

FDA认识到监管机构需要与这些药物开发商合作，为患者提供可靠的药物。FDA表示愿意参加这些挑战所需的药物开发。例如，对于开发这些药物的人，重要的是进一步了解必须提交给FDA的必要数据和信息，以便可以开始临床测试。FDA正在继续考虑并进一步制定政策来解决其中的一些问题。

FDA也乐观地认为，这些个性化药物产品的开发可能会刺激基因测序，从而推动针对同一疾病的其他个性化药物产品的开发（尽管它可能是由不同的突变引起的）。对于这种药物开发方法，FDA需要与开发人员合作，以确定如何将这些药物有效地带给需要的人。

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